Американские исследователи разработали метод лечения мышечной дистрофии, который основан на специальных молекулах, схожих с ДНК. Исследование опубликовано в июне 2020 года в журнале The Proceedings of the National Academy of Sciences.
Разработка поможет в лечении фасциокапулохимеральной мышечной дистрофии (ФКХД). Патология связана с прогрессирующей слабостью мышц лица, плеч, рук и ног. Заболевание развивается в молодости и сопровождается нарушениями дыхания.
Как работает терапия?
При дистрофии вырабатывается белок DUX4, который повреждает мышечные клетки.
Метод лечения, который применили ученые, называется «антисмысловая терапия». Основная цель терапии — остановить синтез белка. Для этого исследователи разработали антисенсы — специальные вещества, которые прикрепляются к РНК и препятствуют развитию DUX4.
Как проходило исследование?
Ученые проводили эксперимент на клетках мышей. «Мы использовали низкую концентрацию лекарства, и нам удалось снизить уровень DUX4 на 99%», — пояснил автор исследования Тошифуми Йокота, профессор медицинской генетики в Альбертском университете.
Йокота добавил, что антисмысловую терапию применяют для лечения онкологий и повышенного холестерина. Но на мышцах лекарство тестировали впервые.
Специалисты планируют изучить побочные эффекты, продолжительность действия и способы доставки препарата в организм.