Заболевания
Спортивные травмы

Открыт новый метод терапии мышечной дистрофии

21 июля, 2020
Разработка
111

Американские исследователи разработали метод лечения мышечной дистрофии, который основан на специальных молекулах, схожих с ДНК. Исследование опубликовано в июне 2020 года в журнале The Proceedings of the National Academy of Sciences.

Разработка поможет в лечении фасциокапулохимеральной мышечной дистрофии (ФКХД). Патология связана с прогрессирующей слабостью мышц лица, плеч, рук и ног. Заболевание развивается в молодости и сопровождается нарушениями дыхания.

Открыт новый метод терапии мышечной дистрофии

Как работает терапия?

При дистрофии вырабатывается белок DUX4, который повреждает мышечные клетки. 

Метод лечения, который применили ученые, называется «антисмысловая терапия». Основная цель терапии — остановить синтез белка. Для этого исследователи разработали антисенсы — специальные вещества, которые прикрепляются к РНК и препятствуют развитию DUX4.

Как проходило исследование?

Ученые проводили эксперимент на клетках мышей. «Мы использовали низкую концентрацию лекарства, и нам удалось снизить уровень DUX4 на 99%», — пояснил автор исследования Тошифуми Йокота, профессор медицинской генетики в Альбертском университете.

Йокота добавил, что антисмысловую терапию применяют для лечения онкологий и повышенного холестерина. Но на мышцах лекарство тестировали впервые. 

Специалисты планируют изучить побочные эффекты, продолжительность действия и способы доставки препарата в организм.

дискомфорт и скованность
нарушение диапазона движений
слабость в мышцах
Комментарии (0)
Опубликовать